Anlässlich der 67. Jahrestagung der Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung 2023 in Frankfurt am Main führte der Berufsverband der Deutschen Hämostaseologen (BDDH) eine öffentliche Sitzung zu berufspolitischen Themen durch.

Schwerpunkte in diesem Jahr waren der aktuelle Stand zur Gentherapie der Hämophilie, die konstruktive Kritik am Deutschen Hämophilieregister (DHR) sowie die Zukunft der Hämostaseologie in Deutschland.

Moderiert wurde die Sitzung vom Vorsitzenden des BDDH, PD Dr. Jürgen Koscielny, Charité Berlin, und dem stellvertretenden Vorsitzenden, Dr. Günther Kappert, Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr (GZRR). Die Sitzung war gut besucht, neben Mitgliedern des BDDH nahmen auch andere ärztliche Kollegen sowie Vertreter der Industrie teil.

Jürgen Koscielny berichtete über den aktuellen Stand bezüglich der Vergütung der Gentherapie der Hämophilie A und Hämophilie B in Deutschland

Gesetzliche Krankenkassen – Rabattierungsverträge werden angestrebt

Im Bereich der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) innerhalb Deutschlands, so Koscielny, werden seitens der gesetzlichen Krankenkassen Rabattierungsverträge nach § 130a SGB V (Sozialgesetzbuch, Fünftes Buch) mit den pharmazeutischen Unternehmen (PU) angestrebt. Ein erster Vertrag sei bereits zwischen einem Hersteller und Spectrum-K (Stand 23.02.2023) geschlossen worden. Ein anderer Hersteller strebt einen Rabattierungsvertrag nach § 130b SGB V an; es sollen jährliche Vergütungen anhand einer Pay-Performance-Komponente mit einem zu definierenden jährlichen Schwellenwert an dem reduzierten Jahresverbrauch von Faktorenkonzentrat pro Patienten festgelegt werden. Dies würde derzeit bedeuten, dass die jährlichen Vergütungen aus dem Morbi-RSA (Risikostrukturausgleich), derzeit gekoppelt an einen jährlichen Mindestverbrauch an Gerinnungsfaktoren, für die Krankenkassen reduziert oder ganz entfallen würden. Dieses Bezahlungsmodell kann wohl nur nach einer entsprechenden Gesetzesänderung umgesetzt werden. 

Verträge nach § 132 i SGB V und/oder § 140 a SGB Vll sollen primär in Versorgungsverträge nach § 132i (SGB V – Sozialgesetzbuch V) eingebettet sein. Manche Kassenverbände, wie z. B. einige regionale AOKs, überlegen, Verträge entsprechend dem Modell § 140a nach SGB V „Besondere Versorgung“ abzuschließen. Hierzu wären separate Ausschreibungen notwendig, auf die sich Behandlungszentren zuerst bewerben müssten. Für den PKV-Bereich existieren derzeit keinerlei vertragliche Möglichkeiten; hier muss die zukünftige Entwicklung abgewartet werden.

Nur durch Abschluss der avisierten Verträge nach § 132 i SGB V und/oder § 140 a SGB V besteht die Möglichkeit, dass die umfangreichen ärztlichen Versorgungsleistungen, die nicht in EBM (einheitlicher Bewertungsmaßstab) oder GOÄ (Gebührenordnung für Ärzte) abgebildet sind, honoriert werden können. Die umfangreichen ärztlichen und weiteren betreuenden Maßnahmen, insbesondere in den ersten 6-12 Monaten nach Beginn der Gentherapie, sind bereits durch eine fachliche Arbeitsgruppe des BDDH in Abstimmung mit der GTH (Gesellschaft für Thrombose- und Hämostaseforschung) und eines PU in Absprache mit den gesetzlichen Krankenkassen dokumentiert. Als Grundlage zur Leistungsberechnung dient der Minutenwert von 2,56 € nach EBM. Diese Vergütungen sollen dann nach Einführung der Gentherapie über zusätzliche Entgelte nach den Versorgungsverträgen nach § 132 i SGB V (oder ggf. auch nach § 140 a SGB V) erfolgen. Der Nachweis der Qualitätssicherung wird nach erfolgreicher Zertifizierung über die Bescheinigung gemäß § 11 Absatz 1 ATMP-QS-Richtlinie erfolgen. Hierzu wurden bereits Gespräche zwischen Krankenkassen aus dem GKV-Bereich, BDDH und GTH aufgenommen. Entsprechend den erbrachten Leistungen sollen diese Vergütungen sowohl für das dosierende als auch für das betreuende ärztliche Zentrum gestaffelt stattfinden. Der Umfang der zu erbringenden Leistungen der Zentren sind umfassend: mehrstufiges Aufklärungsverfahren, Aufgabenbesprechung dosierendes und betreuendes Zentrum, Durchführung der Eignungstests, Abstimmung der Zentren mit der versorgenden Apotheke, Anträge für Kostenzusage der Krankenkasse, Applikationstag im Dosierungszentrum und ambulante Überwachung, fast wöchentliche Blutentnahmen, Durchführung, Beratung und Steuerung immunsuppressiver Therapie, umfangreicher „Follow up“ mit Eingabe in die Register. Die zukünftigen Meldungen, u. a. DHR, weiteres EMA-konformes Melderegister, wird nach dem zu erwartenden Beschluss des G-BA (gemeinsamer Bundesausschuss) bei gentherapierten Patienten umfangreicher werden. Auch dieser Punkt wird bei der zukünftigen Vergütung mitberücksichtigt werden.

Behandelnde Zentren – dreiteilige Zertifizierung

Bezüglich der künftigen Qualitätsanforderungen an behandelnde Zentren hat der gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) am 14.06.2022 die Beschlussfassung zur Einleitung der Beratung eines Qualitätssicherungsverfahrens im Rahmen der Anwendung von „Arzneimitteln für neuartige Therapien“ (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMP) in der Gentherapie (für die Hämophilie A und B) eingeleitet. Es wird eine dreigeteilte Zertifizierung für die Indikationsstellung, die Durchführung und das „Follow up“ der Gentherapie erfolgen. Da die Gentherapie in der Hämophilie A und B zulassungsgemäß nach EMA ambulant erfolgen muss, wird die ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie derzeit entsprechend angepasst. Da u. a. auch zukünftige Registermeldungen nach EMA-Anforderung erfolgen müssen, hat der G-BA am 06.02.2023 auf Grund weiterer Anhörungsverfahren das Verfahren gesetzlich verlängert. Es wird frühstens am 30.09.2023 die neue ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie/ATMP-QS-RL vom G-BA zur Hämophilie erwartet. 

Hoher Regelungsbedarf bei Apotheken

Bezüglich der Qualitätsanforderungen an Apotheken bezüglich der Gentherapie der Hämophilie besteht weiterhin ein hoher Regelungsbedarf, nicht nur von Seiten der PU. Behandelnde Zentren sollten, auch auf Empfehlung der KBV (Kassenärztliche Bundesvereinigung) einen Kooperationsvertrag mit der herstellenden und liefernden Apotheke(n) schließen, um auch Qualitätsanforderungen an die Apotheken zu hinterlegen und diese damit auch geprüft zu haben. Der VHA (Verband der Hämophilie-Apotheken) hat erste wegweisende Qualitätsanforderungen aufgestellt. Der S-GKV ist diesbezüglich auch weiterhin im Austausch und beabsichtigt derartige Qualitätsanforderungen an Apotheken ggf. gesetzlich zu implementieren.

Medizinischer Dienst – Checklisten für den Arzt

Der medizinische Dienst hat bereits im Dezember 2022 Arztfragebögen zur ordnungsgemäßen Durchführung und Qualifikation für die Prüfung der Gentherapie erstellt. Hier werden mehrseitige Checklisten abgefragt. Auch die Qualitätskriterien, u. a. eine Bescheinigung gemäß § 11 Absatz 1 ATMP-QS-Richtlinie, die es ja noch nicht geben kann (ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie/ATMP-QS-RL vom G-BA zur Hämophilie derzeit nicht vorliegend), werden zur Vorlage verlangt. Der medizinische Dienst würde sowohl für die jeweilige regionale KV (Kassenärztliche Vereinigung) als auch für die Krankenkassen prüfen, wenn eine Gentherapie rezeptiert werden würde.

Die Patienten – IGeL-Leistungen und Zuzahlungen

Da der für eine Gentherapie obligatorische Fibroscan aktuell eine IGEL-Leistung (individuelle Gesundheitsleistung) darstellt, muss der Patient eine Zahlung von 88,83 € inklusive Mehrwertsteuer, leisten, da die Vergütungsgrundlage nach ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie/ATMP-QS-RL vom G-BA zur Hämophilie noch nicht vorliegt. Bei Hemgenix^® (Etranacogene Dezaparvovec) käme theoretisch eine Zuzahlung von 10 € für die gesamte Therapie dazu. Bei Roctavian^® (Valoctocogen roxaparvovec) betrüge derzeit die Zuzahlung 10 € pro Phiole (Vial) nach Körpergewicht, ggf. 150 € bei 70 kg Körpergewicht, oder mehr, sofern nicht der PU die Kosten in einem Rabattierungsvertrag mit einer Krankenkasse aus dem GKV-Bereich übernimmt.

Würde derzeit ein ärztliches Rezept – nach erfolgreich bewilligtem Einzelfallantrag an die zuständige Krankenkasse – über eines der derzeit zwei verfügbaren Gentherapeutika in der Hämophilie ausgestellt werden, wären möglicherweise folgende Konsequenzen für die (den) ausstellende(n) Ärztin/Arzt zu erwarten:

• • • fehlende Vergütung der umfangreichen ärztlichen Versorgungsleistungen außerhalb des EBM
    • Regress wegen Apothekenpauschale (Apothekenabgabepreis mit Festzuschlag von 3 %), da dieser derzeit von den Krankenkassen aus dem GKV-Bereich und S-GKV als nicht-wirtschaftlich eingestuft wird
    • regelhafte Prüfung des medizinischen Dienstes für die zuständige KV (Einzelmedikament über 50.000 € Gegenwert)
    • zusätzliche Prüfung des medizinischen Dienstes für die zuständige Krankenkasse (Prüfung der qualitativ korrekten Umsetzung des genehmigten Einzelfallvertrages)
    • bei „Therapieversagen“ der Gentherapie, welches derzeit auch fachlich unterschiedlich definiert wird, liegt möglicherweise das vollständige finanzielle Regressrisiko (Retaxierungsrisiko) beim Arzt/bei der Ärztin
    • die Vergütung der AAV-5 Testung ist derzeit ungeregelt (Vergütungsgrundlage nach ATMP-Qualitätssicherungs-Richtlinie/ATMP-QS-RL vom G-BA zur Hämophilie derzeit nicht vorliegend). Daher möglicherweise Vorteilsnahme nach Strafgesetzbuch (StGB) für den zuständigen behandelnden Arzt/Ärztin, wenn der PU die Kosten außerhalb eines Rabattierungsvertrages mit der jeweiligen Krankenkasse mit einer Direktvereinbarung zwischen dem behandelnden Zentrum tragen würde.

In meiner Funktion als Beisitzer im Vorstand des BDDH, eröffnete ich selbst den Part, welcher sich mit der konstruktiven Kritik am Deutschen Hämophilieregister (DHR) und der zukünftigen Ausrichtung der Hämostaseologie in Deutschland befasste.

Während die Erfassung des Verbrauches von Gerinnungsfaktorkonzentraten früher Kernaufgabe des DHR war, wurde der Umfang der DHR-Meldung inzwischen deutlich ausgeweitet. Durch Verlagerung des DHR an das Paul-Ehrlich-Institut (PEI) wurden Ärzte und Patienten verpflichtet, jährlich umfassende Daten an das DHR zu übermitteln. Der frühere freiwillige Charakter der Meldung wurde durch eine verpflichtende Meldung ohne jegliche Honorierung ersetzt. Die neue Version des DHR, 2.0, wird von deren Betreibern als „Meilenstein der Therapieoptimierung“ angesehen, wertvolle Registerdaten zur Langzeitforschung der Hämophilie-Behandlung und zur Wirksamkeit und Sicherheit der Therapien sollen zum Wohle der Patienten erhoben werden, so die Pressemitteilung des DHR. Für wen könnten diese Daten interessant sein? Dass im Lenkungsausschuss des DHR bestimmte Interessengruppen vertreten sind, etwa Vertreter der pharmazeutischen Industrie und der Kostenträger, lässt ahnen, wem die Daten nutzen, die Patienten zur Verfügung stellen und Ärzte ohne Entgelt erfassen müssen.

Das DHR gibt wohlklingende Beurteilungen über sich ab: Meilenstein für die Therapieoptimierung mit hoher Benutzerfreundlichkeit und strengem Datenschutz und Erfassung wertvoller Registerdaten zur Wirksamkeit und Sicherheit von Therapien. Es stellt sich die Frage, wie die Ärzteschaft dies selbst beurteilt, weshalb ich Ende 2022 im Namen des BDDH eine Mitgliederbefragung durchführte: 15 Einrichtungen beteiligten sich an der Umfrage, die, nicht wie das DHR erzwungen, sondern freiwillig war; immerhin waren große Einrichtungen im Bereich der Hämophilie-Behandlung wie Universitätskliniken, Medizinische Versorgungszentren (MVZ) und Praxen unter den Teilnehmern. Der Zeitaufwand der DHR-Meldung wurde von allen Teilnehmern bei Einzelmeldung als zu hoch eingestuft, während der Zeitaufwand für die Sammelmeldung als adäquat beurteilt wurde. Die vom DHR selbst als hoch eingestufte Benutzerfreundlichkeit wurde von den Befragten als mittelmäßig bis schlecht angesehen; es wäre vielleicht hilfreich gewesen, die Ärzte, welche das DHR befüllen, wenigstens in die Gestaltung mit einzubeziehen. Keine befragte Einrichtung erhält ein Honorar für die DHR-Eingabe; es kann nicht sein, dass man einen Vertrag nach §132i SGB V abschließt, um hierüber zumindest indirekt eine Honorierung für die DHR-Eingabe zu erhalten. Die angepriesene Funktion des DHR als „Meilenstein der Therapieoptimierung“ wurde von den Befragten nicht bestätigt; Einzelkommentare der Befragten gipfelten in Formulierungen wie „es bringt keinerlei Nutzen“ oder „abschaffen“. Ein relevanter Profit für die Behandlung ihrer Patienten wurde durch die Befragten kaum gesehen. Ob die Erfassung milder und somit nicht therapiebedürftiger Gerinnungsstörungen durch das DHR sinnvoll sei, wurde unterschiedlich von den Befragten bewertet. Zumindest ist die Erfassung dieser Gerinnungsstörungen aufgrund der großen Anzahl in einer großen Einrichtung problematisch, zumal die Praxissoftware häufig nicht in der Lage ist, diese Fälle automatisch zu erfassen. Außerdem sind hier datenschutzrechtliche Bedenken gegeben, da Patienten mit milden Hämostasestörungen in die Erfassung ihrer Daten nicht zustimmen und somit auch nicht die Erfassung ablehnen könnten.

Zusammenfassend ist das DHR mitnichten ein „Meilenstein der Therapieoptimierung“. Den Ärzten würden Dokumentationsaufgaben ohne Nutzen aufgebürdet, für die sie kein Entgelt enthalten. Die Daten des DHR werden nicht publiziert, eine Handvoll von Publikationen seit Gründung des DHR beschäftige sich lediglich mit der DHR-Struktur, nicht aber mit einer Auswertung von Daten, obwohl doch die Datenauswertung Ziel des DHR sei. In der jetzigen Form hat das DHR keinerlei Stellenwert für die Therapie von Hämophiliepatienten und erfülle in der vorliegenden Form lediglich einen Selbstzweck.

Mein Nachredner, Wolfgang Mondorf, HAEMOSTAS, Frankfurt, bestätigte diese Sichtweise und führte manche Aspekte weiter aus:

Die späte Auswertung der DHR-Daten, zumeist erst ein Jahr nach der Meldung, und die fehlende Publikation der erhobenen Daten, sind laut Mondorf ein sehr kritischer Punkt. „Selbst die HIV-Katastrophe wäre nicht verhindert worden, wenn Daten zwar erhoben, aber derart spät ausgewertet worden wären“. Mondorf plädierte klar für eine Sammelmeldung und gegen eine Einzelmeldung der Patienten.

In einem abschließenden Vortrag beleuchtete Ute Scholz, Zentrum für Blutgerinnungsstörungen, Leipzig, kritisch die aktuelle Situation und die Zukunft der Hämostaseologie in Deutschland.

Scholz betonte, dass Hämostaseologie nicht gleichzusetzen sei mit der Behandlung von Hämophilie-Patienten. Der von Rudolf Marx im Jahr 1953 eingeführte Begriff der Hämostaseologie bezeichnete wörtlich „die Lehre vom Stehen- und Steckenbleiben des Blutes“. Hiermit seien demzufolge thrombotische Ereignisse gemeint und nicht die häufig gefühlte Verengung des Begriffes Hämostaseologie auf die Behandlung von Blutern. Sie betonte, dass in einer Gerinnungssprechstunde Hämophilie-Patienten nur einen kleinen Anteil am Patientenkollektiv ausmachen würden, während die meisten Patienten sich aufgrund thrombotischer Ereignisse oder Schwangerschaftskomplikationen vorstellen würden. Auch auf dem aktuellen GTH-Kongress, so führte Scholz aus, wäre die Hämophilie stark überrepräsentiert, während andere relevante Aspekte der Hämostaseologie wie etwa thrombotische Komplikationen, einschließlich arterieller Ereignisse, kaum behandelt würden. Die Hämostaseologie dürfte sich nicht über die Behandlung von Blutern definieren, sondern müsse alle Aspekte des Fachgebietes in gebotener Gewichtung behandeln und repräsentieren.

PD Dr. Christoph Sucker, COAGUMED Gerinnungszentrum Berlin, Tauentzienstrasse 7 b/c, 10789 Berlin verfasste den Beitrag für den Vorstand des Berufsverbandes der Deutschen Hämostaseologen (BDDH)

E-Mail: CS@coagumed.de